國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序批準羅氏制藥公司申報的1類創新藥利司撲蘭口服溶液用散(商品名:艾滿欣)上市,該品種為兒童罕見病治療藥品,適應癥為2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥(SMA)。
脊髓性肌萎縮癥是由于運動神經元存活基因1(SMN1)突變導致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經肌肉病,是造成嬰幼兒死亡的常染色體隱性遺傳疾病之一,已被納入國家衛生健康委員會等五部門聯合發布的《第一批罕見病目錄》。利司撲蘭直接靶向疾病的潛在分子缺陷,增加中樞組織和外周組織的功能性SMN蛋白的產生。該品種上市為脊髓性肌萎縮癥患者提供了新的治療選擇。