文/陳澤云

　　近期，在廣東省藥品監督管理局的支持下，廣東省人民醫院將牽頭發起《評估布西珠單抗治療難治性糖尿病性黃斑水腫的有效性與安全性的單臂臨床研究》（BEST研究），這是國內首個關于布西珠單抗的真實世界研究，旨在評估布西珠單抗治療中國糖尿病性黃斑水腫患者的療效和安全性。

　　評估療效和安全性

　　所謂真實世界研究，是一種以真實世界數據為基礎，評價藥品安全性和有效性的方法。

　　相較于隨機對照試驗，真實世界研究涵蓋了更廣泛的患者群體，并能收集分析衛生信息系統、醫保系統、疾病登記系統等信息數據，獲得藥品使用情況及潛在獲益/風險臨床證據。真實世界研究的評估結果可作為實際臨床應用評估的有力補充。

　　2020年至今，《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》等技術指導原則發布，為真實世界研究工作開展搭建了基本框架，對促進我國藥物研發、評價與監管起到積極作用。

　　此次開展真實世界研究的布西珠單抗于2019年在美國上市應用，是用于治療濕性（新生血管性）黃斑變性（wAMD/nAMD）和糖尿病性黃斑水腫（DME）的新一代創新型藥物。與國內現有的抗VEGF（血管內皮生長因子）藥物相比，組織穿透性更強，能更快改善黃斑水腫、提升視力，更明顯延長打針間隔，約3個月至4個月注射一次，改善患者依從性，大幅降低患者的治療負擔并提高患者的生活質量。

　　已在粵完成首批公立醫院注射

　　據介紹，我國眼底病患者人數日益增多，潛在的眼底病患者數量高達4000萬。其中，最常見的是糖尿病視網膜病變和老年黃斑變性，還有其他類型的眼底病。這些疾病對患者的健康和生活質量帶來了很大的影響，如影響視力、引發眼部不適、增加精神壓力等。

　　隨著人口老齡化加劇、人民生活方式改變，年齡相關性眼病、代謝相關性眼病問題日益凸顯，眼底病已成為我國主要的致盲眼病。目前，我國每年新增超過300萬的眼底病患者入院治療，但正確治療率不足10%。其中，超過50%的患者在40歲至60歲之間。據統計，我國糖尿病患病率達9.7％，糖尿病前期患病率高達15.5％。糖尿病黃斑水腫（DME）作為糖尿病患者的常見眼部并發癥，也是導致糖尿病患者視功能損害的主要原因。據估計，中國DME患者已超過570萬例，引進療效更優、給藥間隔更長、依從性更高的創新藥物迫在眉睫。

　　得益于粵港澳大灣區先試先行的優惠政策，新一代抗VEGF藥物布西珠單抗于2024年5月在廣東省人民醫院完成首批公立醫院注射。

　　據悉，67歲的張先生，5年前左眼視力下降明顯，并伴有視物黑影，經醫院檢查確診為濕性老年性黃斑變性。由于治療不及時，張先生左眼病情在接受抗VEGF（血管內皮生長因子）藥物治療后得到控制，但視力并沒有恢復如初。今年，張先生的右眼同樣被確診為濕性老年性黃斑變性。經過多方協調，5月20日，廣東省人民醫院眼科主任余洪華為張先生的右眼進行了布西珠單抗注射，術程順利。這是布西珠單抗進入廣東省人民醫院的首針。

　　政策已惠及患者5000余人次

　　布西珠單抗的引進，得益于“港澳藥械通”政策的推進。

　　據介紹，“港澳藥械通”是經國務院授權，允許臨床急需、已在港澳上市的藥品以及臨床急需、港澳公立醫院已采購使用、具有臨床應用先進性的醫療器械，經廣東省人民政府批準后，可在粵港澳大灣區指定醫療機構使用的一項政策。

　　廣東省人民醫院作為粵港澳大灣區“港澳藥械通”指定醫療機構之一，經由該項政策引入多種進口藥物和醫療器械，并于近日引進創新藥物——布西珠單抗，為眼底病患者提供國際化的醫療服務。

　　據了解，在此之前，該藥物已先后在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區等地開展先行臨床應用，并取得相應優秀臨床結果，為布西珠單抗的創新價值提供有力佐證，有望助力加速該藥的獲批上市。

　　截至2024年3月，“港澳藥械通”政策累計批準指定醫療機構19家，發布《粵港澳大灣區內地臨床急需進口港澳藥品醫療器械目錄》6批，審批臨床急需進口港澳藥品醫療器械59個，共惠及5000余人次。該項政策不僅促進粵港澳大灣區醫療的一體化發展，且對于推動“健康大灣區”建設具有非常重要的意義。