近期，在廣東省藥品監督管理局的支持下，廣東省人民醫院將牽頭發起《評估布西珠單抗治療難治性糖尿病性黃斑水腫的有效性與安全性的單臂臨床研究》（BEST研究），是國內首個關于布西珠單抗的真實世界研究，旨在評估布西珠單抗治療中國糖尿病性黃斑水腫患者的療效和安全性。

　　“港澳藥械通”新型藥惠及眼底病患

　　“港澳藥械通”是經國務院授權，允許臨床急需、已在港澳上市的藥品以及臨床急需、港澳公立醫院已采購使用、具有臨床應用先進性的醫療器械，經廣東省人民政府批準后，可在粵港澳大灣區指定醫療機構使用的一項政策。

　　截至2024年3月，“港澳藥械通”政策累計批準指定醫療機構19家，發布《粵港澳大灣區內地臨床急需進口港澳藥品醫療器械目錄》6批，審批臨床急需進口港澳藥品醫療器械59個，共惠及5000余人次。

　　該項政策不僅促進粵港澳大灣區醫療的同質化發展，而且為內地患者提供了更加便利的藥品醫療器械產品及服務，很好地幫助內地患者突破地域差和時間差，享受到更先進的醫療服務，對于推動“健康大灣區”建設具有非常重要的意義。

　　廣東省人民醫院作為粵港澳大灣區“港澳藥械通”指定醫療機構之一，經由該項政策引入多種進口藥物和醫療器械，并于近日引進創新藥物——布西珠單抗，為眼底病患者提供國際化的醫療服務。

　　布西珠單抗于2019年在美國上市應用，至今已在全球82個國家及地區獲批上市。該藥物是用于治療濕性（新生血管性）黃斑變性（wAMD/nAMD）和糖尿病性黃斑水腫（DME）的新一代創新型藥物，與國內現有的抗VEGF（血管內皮生長因子）藥物相比，組織穿透性更強，能更快改善黃斑水腫及提升視力，更明顯延長打針間隔，約3～4個月注射一次，改善患者依從性，大幅降低患者的治療負擔并提高患者的生活質量。

　　廣東省人民醫院完成“首針”布西珠單抗注射

　　67歲的張先生（化名），5年前左眼視力下降明顯，并伴有視物黑影，經醫院檢查確診為濕性老年性黃斑變性，由于缺乏對該種疾病的認識，導致張先生未能重視早期及時地進行左眼的治療，盡管經過第一代抗VEGF（血管內皮生長因子）藥物玻璃體腔注射治療，病情得到了有效控制，但左眼的視力并沒有恢復如初。

　　近期，張先生右眼同樣確診為濕性老年性黃斑變性，一經確診張先生立馬咨詢廣東省人民醫院眼科專家，希望能夠得到更好的治療方法，對此醫院眼科專家團隊進行了詳盡的討論，在遵從患者意愿的原則下，得出了最優的治療方案——使用“港澳藥械通”新一代小分子抗VEGF（血管內皮生長因子）藥物布西珠單抗進行玻璃體腔注射治療。

　　經過多方的共同協調，張先生在布西珠單抗進入醫院的第一時間獲得了首針治療。2024年5月20日，眼科余洪華主任為張先生的右眼進行了布西珠單抗注射，術程順利。對于所有醫務人員的辛苦努力，張先生表達了真誠的感謝。

　　圖1：治療當天黃斑區水腫明顯 圖2：“布西珠單抗”治療后10天復診，黃斑水腫明顯好轉

　　真實世界研究（Real World Study，RWS）

　　是一種以真實世界數據為基礎，評價藥品安全性和有效性的方法。

　　相較于隨機對照試驗，真實世界研究涵蓋了更廣泛的患者群體，并能收集分析衛生信息系統、醫保系統、疾病登記系統等更多源的信息數據，獲得藥品使用情況及潛在獲益-風險臨床證據。真實世界研究的評估結果可作為實際臨床應用評估的有力補充。

　　2020年至今，《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》等技術指導原則發布，為真實世界研究工作開展搭建了基本框架，對促進我國藥物研發、評價與監管起到積極作用。