近期，粵港澳大灣區首個“基于患者報告結局的失眠治療真實世界研究”研究者會議在廣州召開。會議提出的《基于患者報告萊博雷生（Lemborexant）治療中國失眠患者的療效和安全性研究》（PROEM研究）是國內首個關于萊博雷生的真實世界研究，旨在評估萊博雷生治療中國失眠患者的療效和安全性。該研究由廣東省人民醫院和南方醫科大學南方醫院牽頭研究者發起，由大灣區指定醫療機構的資深專家組成研究團隊，預計將在2025年完成。

　　真實世界研究（Real World Study，RWS）是一種以真實世界數據為基礎，評價藥品安全性和有效性的方法。相較于隨機對照試驗，真實世界研究涵蓋了更廣泛的患者群體，并能收集分析衛生信息系統、醫保系統、疾病登記系統等更多源的信息數據，獲得藥品使用情況及潛在獲益-風險臨床證據。真實世界研究的評估結果可作為實際臨床應用評估的有力補充。

　　2020年至今，《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》等技術指導原則發布，為真實世界研究工作開展搭建了基本框架，對促進我國藥物研發、評價與監管起到積極作用。

　　廣東省生物醫藥產業發展水平處于全國領先地位，聚集了大批臨床試驗機構，藥械創新企業、研究機構及平臺，全面打通了基礎研究、研發轉化、生產流通、臨床使用全鏈條，形成了鮮明的產業集群優勢，具備推動真實世界數據研究和實踐的成熟條件。

　　在國家藥監局的大力支持指導下，廣東省藥品醫療器械監管創新發展政策紅利持續釋放，通過“港澳藥械通”政策，國際先進臨床急需藥械可率先在粵港澳大灣區內地指定醫療機構使用，具有開展真實世界研究的政策優勢。

　　通過打造開放共享的真實世界研究平臺，不僅能助力持證企業加速創新藥械注冊上市審批和上市后產品監測，亦能助力將真實世界數據轉化為常規的審評輔助證據，支持藥械監管決策，循環助推產業創新和藥械監管科學發展。

　　截至2024年3月，“港澳藥械通”政策累計批準指定醫療機構19家，發布《粵港澳大灣區內地臨床急需進口港澳藥品醫療器械目錄》6批，審批臨床急需進口港澳藥品醫療器械59種，共惠及5000余人次。粵港澳大灣區正以其獨特的政策優勢和區位優勢，成為真實世界研究的熱點區域。

　　下一步，廣東省藥品監督管理局將發揮產業領先優勢，匯聚粵港澳學研產商各方資源，持續釋放監管創新發展政策利好，聚力打造一流的國際先進生物醫藥產業。

　　來源：廣東藥監