近期，粵港澳大灣區(qū)首個(gè)“基于患者報(bào)告結(jié)局的失眠治療真實(shí)世界研究”研究者會(huì)議在廣州召開。會(huì)議提出的《基于患者報(bào)告萊博雷生（Lemborexant）治療中國失眠患者的療效和安全性研究》（PROEM研究）是國內(nèi)首個(gè)關(guān)于萊博雷生的真實(shí)世界研究，旨在評估萊博雷生治療中國失眠患者的療效和安全性。該研究由廣東省人民醫(yī)院和南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院牽頭研究者發(fā)起，由大灣區(qū)指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)的資深專家組成研究團(tuán)隊(duì)，預(yù)計(jì)將在2025年完成。

　　真實(shí)世界研究（Real World Study，RWS）是一種以真實(shí)世界數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，評價(jià)藥品安全性和有效性的方法。相較于隨機(jī)對照試驗(yàn)，真實(shí)世界研究涵蓋了更廣泛的患者群體，并能收集分析衛(wèi)生信息系統(tǒng)、醫(yī)保系統(tǒng)、疾病登記系統(tǒng)等更多源的信息數(shù)據(jù)，獲得藥品使用情況及潛在獲益-風(fēng)險(xiǎn)臨床證據(jù)。真實(shí)世界研究的評估結(jié)果可作為實(shí)際臨床應(yīng)用評估的有力補(bǔ)充。2020年至今，《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》等技術(shù)指導(dǎo)原則發(fā)布，為真實(shí)世界研究工作開展搭建了基本框架，對促進(jìn)我國藥物研發(fā)、評價(jià)與監(jiān)管起到積極作用。

　　廣東省生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展水平處于全國領(lǐng)先地位，聚集了大批臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)，藥械創(chuàng)新企業(yè)、研究機(jī)構(gòu)及平臺(tái)，全面打通了基礎(chǔ)研究、研發(fā)轉(zhuǎn)化、生產(chǎn)流通、臨床使用全鏈條，形成了鮮明的產(chǎn)業(yè)集群優(yōu)勢，具備推動(dòng)真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究和實(shí)踐的成熟條件。在國家藥監(jiān)局的大力支持指導(dǎo)下，廣東省藥品醫(yī)療器械監(jiān)管創(chuàng)新發(fā)展政策紅利持續(xù)釋放，通過“港澳藥械通”政策，國際先進(jìn)臨床急需藥械可率先在粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用，具有開展真實(shí)世界研究的政策優(yōu)勢。通過打造開放共享的真實(shí)世界研究平臺(tái)，不僅能助力持證企業(yè)加速創(chuàng)新藥械注冊上市審批和上市后產(chǎn)品監(jiān)測，亦能助力將真實(shí)世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為常規(guī)的審評輔助證據(jù)，支持藥械監(jiān)管決策，循環(huán)推助產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新和藥械監(jiān)管科學(xué)發(fā)展。截至2024年3月，“港澳藥械通”政策累計(jì)批準(zhǔn)指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)19家，發(fā)布《粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地臨床急需進(jìn)口港澳藥品醫(yī)療器械目錄》6批，審批臨床急需進(jìn)口港澳藥品醫(yī)療器械59種，共惠及5000余人次。粵港澳大灣區(qū)正以其獨(dú)特的政策優(yōu)勢和區(qū)位優(yōu)勢，成為真實(shí)世界研究的熱點(diǎn)區(qū)域。

　　下一步，省藥品監(jiān)管局將發(fā)揮產(chǎn)業(yè)領(lǐng)先優(yōu)勢，匯聚粵港澳學(xué)研產(chǎn)商各方資源，持續(xù)釋放監(jiān)管創(chuàng)新發(fā)展政策利好，聚力打造一流的國際先進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)。（省局行政許可處供稿）